Перший у світі успіх: немовля вилікували за допомогою персоналізованого CRISPR
Уперше в історії лікарі вилікували немовля від рідкісного захворювання за допомогою персоналізованого редагування генів на базі технології CRISPR.
Медицина зробила історичний крок уперед — команда лікарів і науковців успішно вилікувала немовля від рідкісного генетичного захворювання за допомогою першої у світі персоналізованої терапії редагування генів. Про це повідомляє Engadget, посилаючись на публікацію в авторитетному медичному журналі The New England Journal of Medicine.
Пацієнтом став немовля на ім’я Кей Джей, який народився з дефіцитом ферменту CPS1. Це надзвичайно рідкісне захворювання має високий рівень смертності: приблизно половина новонароджених із цією хворобою помирає протягом першого тижня життя. Ті, хто виживає, часто мають серйозні ускладнення, включаючи неврологічні порушення та потребу в трансплантації печінки.
Лікарі застосували революційний метод — персоналізоване редагування геному за допомогою технології CRISPR. Ця методика дозволяє точно змінювати ДНК людини, усуваючи мутації, які спричиняють захворювання. У випадку Кей Джея це дозволило повністю усунути причину хвороби.
Успішне застосування CRISPR для індивідуального лікування відкриває нові горизонти в медицині. У майбутньому цей підхід може бути використаний для боротьби з такими тяжкими генетичними недугами, як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія.
Цей прорив підтверджує: майбутнє персоналізованої медицини вже настало.
